关键亮点
有价值的儿科疾病优先审评券提升商业成功
科学研发背景
KRESLADI作为一种基因疗法,获得了FDA的加速批准,用于治疗患有严重白细胞黏附缺陷症-I型(LAD-I)的儿科患者。
周五盘前交易时段,Rocket Pharmaceuticals的股价一度上涨高达9%,收盘时涨幅约为6%。
这标志着首个获得FDA批准的、专门用于治疗严重LAD-I的基因疗法,LAD-I是一种影响儿童的极其罕见且致命的免疫疾病。
该机构还授予了Rocket Pharmaceuticals一张罕见儿科疾病优先审评券,该公司打算将其出售。
此次批准是在2024年6月经历先前拒绝后取得的,当时Rocket提供了监管机构要求的额外临床数据。
周五,在FDA加速批准了用于治疗严重LAD-I的基因疗法KRESLADI后,Rocket Pharmaceuticals的股价上扬。RCKT股票在盘前交易中最高飙升了9%,随后在开盘时涨幅收窄至约6%。
加速批准途径意味着批准是基于初步临床证据——特别是中性粒细胞CD18和CD11a表面表达水平的改善。治疗有效性的完全验证将需要来自一项正在进行试验的更长期结果以及一项强制性的批准后登记研究。
KRESLADI,科学上命名为marnetegragene autotemce,是一种自体造血干细胞基因疗法。该疗法适用于被诊断患有由ITGB2基因双等位基因突变引起的严重LAD-I的儿童,特别是那些无法获得HLA匹配的同胞供体进行移植的患者。
LAD-I是一种极其罕见的遗传性免疫缺陷疾病。如果不进行治疗,患者会经历反复的严重感染,并在幼儿期面临更高的死亡风险。在美国,估计发病率在十万分之一到二十万分之一之间,其中约三分之二为严重病例。
KRESLADI现已成为首个获得FDA批准的针对这种罕见疾病的基因疗法。
获批之路并非一帆风顺。监管机构在2024年6月拒绝了Rocket最初的生物制品许可申请,要求提供补充临床信息后才继续进行审评。
Rocket Pharmaceuticals重新提交了其BLA申请,并于2024年10月获得FDA受理,并将2026年3月28日定为目标决定日期——该机构恰好在这一天做出了决定。
随着监管批准的获得,FDA授予了Rocket Pharmaceuticals一张罕见儿科疾病优先审评券。这些可转让的凭证在出售给大型制药公司时通常能带来数亿美元的收入,代表着除批准本身之外的巨大财务价值。
Rocket表示将探索战略机会将该凭证货币化,以增强其资产负债表状况。
支持KRESLADI临床开发的研究基础部分资金来自加州再生医学研究所。该疗法专门针对ITGB2基因,该基因产生一种对白细胞有效对抗感染至关重要的蛋白质。
这家总部位于新泽西州克兰伯里的生物技术公司为实现这一监管里程碑已努力多年。
FDA对重新提交的生物制品许可申请设定的决定截止日期是2026年3月28日,监管机构恰好在这一天准时批准了该申请。


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