Ionis制药(IONS)股价因心脏病试验失败暴跌_新闻

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Ionis制药(IONS)股价因心脏病试验失败暴跌

2026-07-09 19:39:53

关键要点

市场对Ionis试验失望情绪作出反应

Ionis制药（IONS）股价在关键III期心血管试验结果令人失望后大幅下跌。该股前一交易日收盘下跌2.17%至84.46美元，随后在盘前交易中进一步暴跌20.38%至67.25美元。市场负面反应源于eplontersen在针对大量心肌淀粉样变性患者的试验中未能达到主要终点。

试验数据揭示复杂治疗图景

Ionis及其合作伙伴阿斯利康宣布，CARDIO-TTRansform研究未达到主要疗效指标。该研究评估了eplontersen与安慰剂在转甲状腺素蛋白介导的心肌淀粉样变性患者中的效果。研究人员将截至第140周的心血管死亡率和复发性心血管事件作为主要终点。根据公告，eplontersen在整个研究队列中未能显示出统计学意义的改善。背景治疗方案使分析复杂化，相当一部分受试者已在接受稳定剂药物治疗。因此，在评估所有入组患者时，eplontersen的增量治疗价值显得较为有限。

投资者对Ionis制药（IONS）股票的信心在主要终点失败的消息传出后迅速消散。盘前大幅下跌反映了市场对eplontersen在ATTR-CM适应症中商业前景的担忧。尽管遭遇挫折，两家公司均强调，多项次要指标、影像学参数和生物标志物分析显示出有利于eplontersen的趋势。

公司准备进行全面分析报告

分析显示，因是否同时使用其他药物，试验结果存在差异。在未接受基线稳定剂治疗而仅使用eplontersen的受试者中，该药物达到了名义上显著的风险比为0.71。相反，在入组时已服用稳定剂的患者中，未观察到可测量的治疗优势。该研究性治疗成功实现了循环中转甲状腺素蛋白水平的显著且持久降低。这一发现与RNA靶向沉默疗法预期的药理活性一致。公司还指出，eplontersen的安全性特征与先前临床研究中的观察结果保持一致。

CARDIO-TTRansform研究从20个国家的130个临床中心招募了1,432名成年受试者。试验人群包括野生型或遗传型ATTR-CM患者。研究参与者每月接受一次皮下注射，剂量为45mg的eplontersen或匹配的安慰剂。ATTR-CM是由于异常折叠的转甲状腺素蛋白在心脏组织中积累而引发。这种进行性沉积会损害心脏结构，并随着时间的推移损害收缩功能。临床表现通常包括呼吸困难、液体潴留、肌肉无力、头晕、心律不齐和持续性疲劳。

该疾病可能由基因变异引起，或随年龄增长自发出现。Ionis指出，不断变化的临床实践模式，特别是稳定剂使用量的增加，影响了研究环境。这种治疗格局的转变可能部分解释了在完整试验队列中观察到的治疗效果减弱的原因。Ionis和阿斯利康宣布计划对完整的CARDIO-TTRansform数据集进行全面分析。详细结果计划于2026年8月在欧洲心脏病学会大会上公布。在此期间，Ionis强调其多元化的开发管线和已上市产品将继续支撑其战略愿景。

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