Ionis Pharmaceuticals（IONS）股价飙升：3期ALS试验结果积极_新闻

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Ionis Pharmaceuticals（IONS）股价飙升：3期ALS试验结果积极

2026-09-23 03:38:50

TLDR

第三阶段FUSION试验达到主要终点

阳性结果推动Ulefnersen迈向监管审查

FUSION扩展了Ionis的基因性肌萎缩侧索硬化症（ALS）项目

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在公布Ulefnersen三期临床试验积极结果后，Ionis股价上涨2.58%。Ulefnersen达到了具有高度统计学显著性的FUSION主要终点。FUS-ALS研究还在多个关键次要终点上记录了改善情况。大冢制药计划与美国食品药品监督管理局（FDA）进行讨论，并探索加速监管审批途径。根据与大冢制药的交易，Ionis仍有资格获得里程碑付款和特许权使用费。

第三期FUSION试验达到主要终点

Ionis和大冢制药公司报告了评估Ulefnersen的第三期FUSION研究的初步阳性结果。该试验涉及患有由融合肉瘤（FUS）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的患者。研究人员开发Ulefnersen旨在针对这种罕见且快速进展的ALS形式的遗传病因。

该研究在功能和生存指标方面显示出与安慰剂相比具有统计学显著性的改善，从而达到了主要终点。研究人员评估了死亡、永久通气、抢救治疗以及修订版ALS功能评定量表的变化。主要分析产生的P值为0.0005，支持了发现结果的统计学显著性。

Ulefnersen还在试验中包含的几个重要次要终点上带来了具有统计学显著性的改善。这些措施包括血清神经丝轻链水平和时间至死亡、通气、抢救或疾病相关退出。两家公司还报告了良好的安全性和耐受性，大多数不良事件保持轻微或中度。

阳性结果推动Ulefnersen迈向监管审查

成功的试验为Ionis和大冢制药在与全球监管机构进行讨论时提供了重要的临床证据。大冢制药计划与美国食品药品监督管理局审查FUSION的研究结果。该公司还将与其他卫生当局讨论可能的加速提交途径。

两家公司都计划在未来的医学会议上展示详细的FUSION结果。他们还打算将完整的研究结果提交给同行评审医学期刊发表。额外的预设和探索性分析将进一步检查Ulefnersen在整个研究人群中的效果。

Ionis于2024年通过合作开发和许可协议将Ulefnersen授权给大冢制药。Ionis收到了预付款，并有资格获得额外的监管和商业里程碑付款。该协议还规定，如果该疗法进入市场，Ionis将获得基于未来净销售额的分层特许权使用费。

FUSION扩展了Ionis的基因性ALS项目

FUSION采用全球随机、双盲、安慰剂对照的设计来评估Ulefnersen在FUS-ALS患者中的安全性和有效性。参与者在72周的盲法治疗期间接受Ulefnersen或安慰剂。随后他们进入开放标签延伸期，所有参与者均接受Ulefnersen治疗。

主要分析包括73名参与者，并结合了临床功能和几个与生存相关的结果。研究人员还评估了呼吸功能、肌肉力量、生活质量和关键生物标志物。这些额外措施将在进一步分析中帮助定义治疗的更广泛临床特征。

该项目扩大了Ionis在针对罕见形式ALS的基因靶向治疗方面的工作。其早期的神经学开发工作还包括QALSODY，它针对疾病的另一种遗传原因。Ulefnersen现在增加了一个专门针对FUS相关ALS患者的成功第三阶段项目。

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