因塞特公司(Incyte)近日获得美国食品药品监督管理局(FDA)对“Jakafi XR”(ruxolitinib)缓释片的批准。此次获批后,Jakafi XR 可用于治疗中危或高危骨髓纤维化成人患者、对羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症成人患者,以及接受过1-2线系统治疗后出现类固醇难治性急性或慢性移植物抗宿主病(GVHD)的12岁及以上患者。
提升用药便利性
本次FDA批准的核心在于“用药便利性”。根据公司数据,每日一次服用55mg Jakafi XR缓释片,与每日两次服用25mg速释型Jakafi所达到的稳态暴露量相似。FDA基于该生物等效性数据,认定缓释剂型的疗效和暴露水平与原有产品具有可比性。
Jakafi 已是广泛应用于骨髓纤维化、真性红细胞增多症及移植物抗宿主病治疗的药物。但原有剂型需每日服用两次,患者的用药依从性存在差异。而 Jakafi XR 可实现每日一次给药,有望为需要长期治疗的血癌及血液疾病患者在实际治疗中提供更高便利。
满足长期治疗需求
骨髓纤维化与真性红细胞增多症是需长期管理的罕见血癌及血液疾病,治疗持续性与对患者日常生活的影响是关键评估因素。类固醇难治性移植物抗宿主病的治疗选择也较为有限,因此仅对现有药物剂型的改进,在临床实践中亦可能被视为有意义的进步。
供应与患者支持
因塞特公司表示,Jakafi XR 预计将于近期供应,以满足药房订购需求。公司亦将通过其患者支持项目“IncyteCARES”继续提供可及性支持。
此次FDA批准并非完全基于新活性成分的新药许可,更接近于通过改进已证实疗效药物的给药方式以拓宽患者选择的案例。市场关注Jakafi XR在维持原有Jakafi处方基础的同时,能否吸纳那些希望降低用药负担的患者需求。

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